2021年5月28日，美國食品藥品管理局（FDA）迅速批准了，曾有治療經歷的FGFR2融合基因陽性、無法進行切除的局部及轉移性膽管癌患者，使用Truseltiq進行治療。另外，還批准了 FoundationOne CDx作為FGFR2融合基因陽性或有其他基因重組的患者選擇是否使用Truseltiq的伴隨診斷。
本次是以CBGJ398X2204（NCT02150967）的評價作為依據，由多個設施所進行的開放式單臂臨床試驗，向曾有治療經歷、無法切除的局部性或轉移性膽管癌患者中檢測出FGFR2基因變異的患者（108人），以28天為一次治療周期，每天口服Truseltiq 125mg，連續21天後休息 7 天，直到出現疾病進展或無法忍受的副作用為止
主要評價項目為客觀反應率及治療反應持續時間，客觀反應率為23％，完全有效1人、部分有效24人，治療反應持續時間中位數為5個月，23人中有8人維持有效時間長達6個月。
最常見的副作用（發生率為20%以上）是高血磷症、肌酐升高、指甲疾病、口腔潰瘍、眼睛乾澀、疲勞、脫髮、手掌/腳掌發紅過敏、關節疼痛和味覺異常、便秘、腹痛、口乾、腹瀉、皮膚乾燥、食慾不振、視力模糊和嘔吐。重大副作用包括高血磷症和視網膜色素上皮脫離，建議在治療期間監測這些副作用。
Truseltiq的推薦劑量是以28天為一次治療周期，每天口服125mg，連續21天後休息 7 天。
資料來源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-infigratinib-metastatic-cholangiocarcinoma
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