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臨床實驗的各階段說明

February 8, 2015

前幾天有位來信問到,臨床實驗裡面怎麼分那麼多種,到底要到哪一期才可以上市使用

因此寫這篇文章跟各位分享到底臨床實驗是怎麼一回事

 

在文章開始之前,要先跟各位分享個最近處理的case

通在在進行免疫細胞療法之前,會需要確認患者的各項身體數值,特別是血液的部分

其中HLA(human leukocyte antigen),這個是人的白血球型抗原

先告知抗原提示細胞或是目標細胞,使得T細胞(其中的CTL)受體能夠對於HLA-胜肽認識。

若是這個部分HLA的部分無法配合,那麼對於免疫細胞療法的適應性就會相對低很多

通常醫院就會建議改用其他的治療方法代替。

 

通常在藥品上市之前,為了確保這種藥劑對人體的效果以及傷害能夠更精準的掌握

主要是藥物也可以看做是一種毒藥,用來殺死壞細胞的同時是否也會傷害到其他的臟器或細胞

因此在開發時會先進行理論上的證實後,再進行動物以及人體的臨床實驗

在免疫細胞療法製品裡面,注重細胞數以及存活率,內毒素試驗,無菌試驗、加工細胞特性解析、細胞・組織在生理活性特質等等。

 

動物性實驗的話

目前施行有三R原則,reduce,refine,replace,減少數量、減輕痛苦(使用疼痛管理或是影像技術代替)、代替(像是電腦模擬)在進行。在進行這些實驗的同時,實驗室也需要遵守GLP(good laboratory practice),保持一個高品質管理的實驗流程。

 

一般來說,臨床實驗分為三個階段

 

第一階段:

注重的是這種治療的安全性以及有效應評價。因此作法為先從少量的安全藥劑開始進行慢慢的加強效果,盡可能的確保人體可以接受的量不會超過負荷,以及藥物可以在人體中發揮的最大成效。這個階段大約需要的實驗數為20~50左右。這邊就不仔細介紹是採用哪些手法來進行評價,常見的有CRM或是ATD等統計手法。當這個階段的評價通過了實驗的認可基準,將會進行到下一個階段。

 

第二階段:

這個階段會若是以腫瘤有無縮小來作指標的話,通常是和化療・放療共同使用來做一個區別。當然也會使用過去的data base當作比較。這裏要提的是,像是名古屋醫療中心進行的亂數的第二階段試驗,是採用實驗組對照組的模式進行,因此在患者當中會進行有治療行為以及無治療行為實驗,來加以比較其中的差異性。然後實驗結果用5%信心水準下去做評價,通過後接著進行下一個階段的臨床實驗。這個階段可以說是為了第三階段做準備,這裏也進行了同樣藥物在健康者以及患者之間的差異性,順帶一提的是階段所需要的樣本數原則上沒有超過100。

 

第三階段:

當進行到這個階段,這種藥劑已經稍微知道他會對於人體有著什麼樣的影響,不過由於前面實驗的樣本數過少的關係,這個階段將會大量的進行總體的安全性以及療效的評價。這一期的實驗對象的要求將會相對嚴格許多,因為決定了這種藥品是否能夠上市銷售,另一方面也需要很多的志願者進行。在免疫細胞療法裡面,所評價的部分為有效性、安全性、經濟性、便利性、和其他藥品比較的優劣性等等。

這個階段也是會進行實驗組以及對照組的分類,其中對照組的志願者將會在不被告知的狀太下被施打所謂的安慰劑,比較其中的差異。這個部分的難度在於使用安慰藥劑的選擇,如何不會影響結果。在無法切除的腫瘤部分的評價項目主要為,全體生存期(overall survival)、腫瘤無增生生存期 (progression-free survival)等等,當然這些評價的項目也會分門別類,像是經濟效應、便利性等等。評價用的手法的話,比較常把生存期平均值或是生存比率值用Kaplan-Meier法,之間的比較用Log-rank檢定。這個部分就要看各間研究室的老闆使用的習慣。

 

在通過第三階段後,就會上市銷售,像是丸山療法等。不過每種病症都是因人而異,因此如果有遇到嚴重的副作用或是療效不理想的狀況也是會被要求檢討。

 

Q:要是某種藥品只有萬分之一中產生效果,那這種藥品是不是好的呢?

 

A:有效果之後就可以比較出有效和無效之間的差異性,去縮小範圍,對於癌症治療而言,每一個志願者都是很珍貴的,是為了找尋治療癌症藥劑的一個指標。另外,Medical Supporter在接受各位病友詢問的時候,都會提醒雖然臨床實驗的療法是以往還沒有使用過的,因此到底是好是壞還需要等最終的評價出來才知道。我們提供的是各種資訊,判斷的話還是需要經過各位,多方了解,蒐集各項資訊是很重要的。使用臨床治療的方法到底有什麼好處?我們把它定位為減輕負擔,不再讓一個療程需要花上四五百萬的日幣,而是變得相對輕鬆。最後跟各位提醒,對於癌症的治療,除了正規的治療以外,心態調整也很重要,希望大家健康穩定平安!

 

 

 

本篇文章由Medical supporter Author編譯,主要是希望能夠幫助更多的病友了解免疫細胞療法到底是怎麼一回事,能夠讓在日本第二線治療的免疫療法資訊更加透明公開。歡迎轉貼,但請標示出處。也歡迎用小額捐款(100元)支持我們繼續撰寫相關文章。

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