2021年10月29日，美國食品藥品管理局（FDA）迅速批准了，曾使用兩種以上TKI藥劑進行治療的費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者，使用Scemblix進行治療，並批准用於T315I基因突變、費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者。
ASCEMBL（NCT03106779）試驗是由多個設施共同進行的非盲隨機對照試驗，將曾使用兩種以上TKI藥劑進行治療的費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者233人，以2：1的比例隨機分成Scemblix組（每日兩次，40mg）及Bosutinib組（每日一次，500mg），持續治療到出現無法忍受的副作用及判定為治療無效為止，主要評價項目ＭＭＲ率分別為Scemblix組25％／Bosutinib組13％，觀察期間中位數為20個月，MMR中位數未到達。
CABL001X2101 (NCT02081378)試驗是由多個設施共同進行的非盲試驗，向T315I基因突變、費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者45人，使用Scemblix（每日兩次，200mg）進行治療，持續治療到出現無法忍受的副作用及判定為治療無效為止，主要評價項目為ＭＭＲ率，其中42%的患者在24週內達到ＭＭＲ率，49％的患者在96週內達到ＭＭＲ率，治療期間中位數為108週。
最常見的副作用 (≥20%) 是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲勞、噁心、皮疹和腹瀉。最常見的檢查數值異常是血小板減少、甘油三酯升高、中性粒細胞和血紅蛋白減少、肌酸激酶、丙氨酸氨基轉移酶、脂肪酶和澱粉酶升高。
曾使用兩種以上TKI藥劑進行治療的費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者的Scemblix的推薦劑量為每日口服一次80mg，或每日兩次40mg（間隔12個小時），T315I基因突變、費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者的推薦用量為200mg，每日兩次（間隔12個小時）。
資料來源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-asciminib-philadelphia-chromosome-positive-chronic-myeloid-leukemia
