(白血病)FDA迅速批准使用Scemblix進行治療

2021年10月29日,美國食品藥品管理局(FDA)迅速批准了,曾使用兩種以上TKI藥劑進行治療的費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者,使用Scemblix進行治療,並批准用於T315I基因突變、費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者。


ASCEMBL(NCT03106779)試驗是由多個設施共同進行的非盲隨機對照試驗,將曾使用兩種以上TKI藥劑進行治療的費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者233人,以2:1的比例隨機分成Scemblix組(每日兩次,40mg)及Bosutinib組(每日一次,500mg),持續治療到出現無法忍受的副作用及判定為治療無效為止,主要評價項目MMR率分別為Scemblix組25%/Bosutinib組13%,觀察期間中位數為20個月,MMR中位數未到達。


CABL001X2101 (NCT02081378)試驗是由多個設施共同進行的非盲試驗,向T315I基因突變、費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者45人,使用Scemblix(每日兩次,200mg)進行治療,持續治療到出現無法忍受的副作用及判定為治療無效為止,主要評價項目為MMR率,其中42%的患者在24週內達到MMR率,49%的患者在96週內達到MMR率,治療期間中位數為108週。


最常見的副作用 (≥20%) 是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲勞、噁心、皮疹和腹瀉。最常見的檢查數值異常是血小板減少、甘油三酯升高、中性粒細胞和血紅蛋白減少、肌酸激酶、丙氨酸氨基轉移酶、脂肪酶和澱粉酶升高。


曾使用兩種以上TKI藥劑進行治療的費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者的Scemblix的推薦劑量為每日口服一次80mg,或每日兩次40mg(間隔12個小時),T315I基因突變、費城染色體變異、慢性骨髓性白血病患者的推薦用量為200mg,每日兩次(間隔12個小時)。


資料來源:https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-asciminib-philadelphia-chromosome-positive-chronic-myeloid-leukemia




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