2021年8月13日，美國食品藥品管理局（FDA）批准了，患有von Hippel-Lindau（VHL）症狀需要治療但不需要立即手術的腎臟細胞癌、中樞神經系統血管瘤及胰臟神經內分泌腫瘤患者，使用belzutifan進行治療。
本次的批准是根據正在進行的 004 (NCT03401788) 臨床試驗並對其進行檢查，該試驗向61名被診斷出有VHL基因的生殖細胞系變異，腎臟中具有一個或多個可測量的實體瘤所進行的非盲試驗，包含中樞神經系統血管瘤及胰臟神經內分泌腫瘤患者等，
患者每天接受一次 belzutifan 120 mg，直至疾病進展或無法忍受的副作用。
主要評價項目是客觀反應率，次要評價項目是治療反應持續時間和反應時間，在18個月的隨訪調查，患有VHL的腎臟細胞癌患者的客觀反應率為49%，儘管未到達治療反應持續時間中位數，但有56％的患者治療反應持續時間在12個月以上，反應時間中位數為8個月，患有VHL的非腎臟細胞癌患者，可作為評價的中樞神經系統血管瘤患者（24名）其客觀反應率為63％，胰臟神經內分泌腫瘤患者（12名）其客觀反應率為83％，未到達治療反應持續時間中位數，但其緩解持續時間為12個月以上的比例分別為73％及50％。
20%以上的患者最常見的副作用（包括異常的檢測值）是血紅蛋白降低、貧血、疲勞、肌酐升高、頭痛、頭暈、葡萄糖升高和噁心，使用belzutifan可能導致嚴重的貧血和缺氧，在004中臨床試驗中，確認了90%的患者出現貧血症，7%的患者出現等級3的貧血症，因此，應根據需要進行輸血，不推薦使用紅血球生成激素刺激劑治療貧血症狀，另外有1.6% 的患者出現缺氧症狀， belzutifan可能會降低某些激性激素避孕藥的功效，在懷孕期間接觸belzutifan可能會對胚胎和胎兒產生不利影響。
Belzutifan 的推薦劑量為 120mg ，不論是否用餐，每日口服一次。
資料來源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-cancers-associated-von-hippel-lindau-disease?utm_medium=email&utm_source=govdelivery
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