(腎臟癌)FDA批准了患有VHL症狀使用belzutifan進行治療

2021年8月13日,美國食品藥品管理局(FDA)批准了,患有von Hippel-Lindau(VHL)症狀需要治療但不需要立即手術的腎臟細胞癌、中樞神經系統血管瘤及胰臟神經內分泌腫瘤患者,使用belzutifan進行治療。

本次的批准是根據正在進行的 004 (NCT03401788) 臨床試驗並對其進行檢查,該試驗向61名被診斷出有VHL基因的生殖細胞系變異,腎臟中具有一個或多個可測量的實體瘤所進行的非盲試驗,包含中樞神經系統血管瘤及胰臟神經內分泌腫瘤患者等,

患者每天接受一次 belzutifan 120 mg,直至疾病進展或無法忍受的副作用。


主要評價項目是客觀反應率,次要評價項目是治療反應持續時間和反應時間,在18個月的隨訪調查,患有VHL的腎臟細胞癌患者的客觀反應率為49%,儘管未到達治療反應持續時間中位數,但有56%的患者治療反應持續時間在12個月以上,反應時間中位數為8個月,患有VHL的非腎臟細胞癌患者,可作為評價的中樞神經系統血管瘤患者(24名)其客觀反應率為63%,胰臟神經內分泌腫瘤患者(12名)其客觀反應率為83%,未到達治療反應持續時間中位數,但其緩解持續時間為12個月以上的比例分別為73%及50%。


20%以上的患者最常見的副作用(包括異常的檢測值)是血紅蛋白降低、貧血、疲勞、肌酐升高、頭痛、頭暈、葡萄糖升高和噁心,使用belzutifan可能導致嚴重的貧血和缺氧,在004中臨床試驗中,確認了90%的患者出現貧血症,7%的患者出現等級3的貧血症,因此,應根據需要進行輸血,不推薦使用紅血球生成激素刺激劑治療貧血症狀,另外有1.6% 的患者出現缺氧症狀, belzutifan可能會降低某些激性激素避孕藥的功效,在懷孕期間接觸belzutifan可能會對胚胎和胎兒產生不利影響。


Belzutifan 的推薦劑量為 120mg ,不論是否用餐,每日口服一次。


資料來源:https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-cancers-associated-von-hippel-lindau-disease?utm_medium=email&utm_source=govdelivery



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