2019年7月25日、Yohann Loriot在醫學雜誌『The New England Journal of Medicine』上發表了『成纖維細胞生長因子受體基因（FGFR）突變的局部／轉移性尿路上皮癌患者，使用FGFR1～4酪氨酸激酶抑制劑Erdafitinib單劑療法，在第二期臨床試驗的有效性及安全性檢證結果。』
本次第二期臨床試驗對FGFR突變的局部／轉移性尿路上皮癌患者採開放式試驗進行，以28天為一個週期，每日一次Erdafitinib單劑（6～10mg），主要評價項目為客觀反應率，次要評價項目為無惡化生存期間、總生存期間等。
本次試驗實施的背景為尿路上皮癌出現FGFR突變的頻率很高，在FGFR突變的情況下，使用免疫介入治療的效果可能不佳。根據以上因素，於第一期臨床試驗中證實了FGFR1～4酪氨酸激酶抑制劑對有FGFR突變的患者有良好的抗腫瘤效果，並在本次試驗中證實其有效性。
本次試驗中患者的背景如下：
年齡的中位數
68歲（36-87歲）
日常體能狀態
ECOG＝0的有51％
ECOG＝1的有42％
ECOG＝2的有7％
治療經歷
化學治療後病勢進展的有88％
無治療經歷的有12%
免疫治療後病勢進展的有22％
曾接受過治療計畫的中位數
0次治療計劃的有11%
1次治療計劃的有45%
2次治療計劃的有43%
臟器轉移
出現轉移的有79%
沒有轉移的有21%
肌酸酐的清除率
未達60ml/min的有53％
60ml/min以上的有47％
根據以上的背景，患者反應的結果如下。主要評價項目客觀反應率為40%，其中完全有效為3%、部分有效為37%、無變化39%。治療持續時間的中位數為5.6個月，腫瘤惡化時間的中位數為1.4個月。
以治療經歷作為區分的客觀反應率分別為：化學治療後病勢進展組40%／無治療經歷組42%／免疫治療後病勢進展組59%。以治療計劃所區分的客觀反應率分別為：0次治療計劃組36%／1次治療計劃組38%／2次治療計劃組38%／3次治療計劃組60%／4次治療計劃組50%。
次要評價項目無惡化生存期的中位數為：5.5個月，12個月無惡化生存率為：19%。總生存期間的中位數為13.8月，12個月總生存率為：55%。
在安全性方面，總體副作用的發生率為100%，等級3、4的副作用發生率為：67%。最多等級3、4的副作用為：低血鈉症11%、口腔發炎10%及無力感7%。最多因治療而中止治療的原因為：疾病惡化。
根據第二期臨床試驗的結果，Yohann Loriot對此發表了以下結論：FGFR突變的局部／轉移性尿路上皮癌患者，使用FGFR1～4酪氨酸激酶抑制劑-Erdafitinib的客觀反應率有40%。另外證實了半數以上的患者有出現等級3、4的副作用。
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