2022年12月10日～13日，Duke University Medical Center的Harry P. Erba等人，在美國路易斯安那州新奧爾良所舉辦的ASH 2022 Annual Meeting上發表了，複發或難治性急性骨髓性白血病患者使用Ziftomenib(KO-539）單劑療法，在KOMET-001第1a/1b期臨床試驗的有效性及安全性。
KOMET-001第1a/1b臨床試驗，是向複發或難治性急性骨髓性白血病患者使用（N＝30人）Ziftomenib(KO-539）單劑療法（28天為一個療程，每日一次，50~1000mg），評價項目為安全性及忍受性等。
參加本次試驗患者的年齡中位數為65.5歲（22-85歲）、KMT2A基因變異的有33％、NPM1基因變異的有13％、曾有治療經歷中位數為3次及曾有造血幹細胞移植經歷的有17％。本次試驗的結果如下。
第1a期臨床試驗的結果，有10%以上的患者被確認出現等級3以上的副作用，發生率分別為貧血 27%、肺炎 27%、中性粒細胞減少症 17%、血小板減少症13％、發熱性中性粒細胞減少症10%及厭食症10%，劑量限制性毒性的分析顯示出 Ziftomenib (KO-539) 400 mg會引起肺炎，1000 mg 則證實出現分化綜合徵。
根據以上的結果第1b期臨床試驗中，向檢測出有KMT2A基因變異及NPM1基因變異的複發或難治性急性骨髓性白血病患者（N＝24人）分別使用Ziftomenib(KO-539）200mg或600mg進行治療。試驗的結果如下。
完全緩解率分別為200mg組0％／600mg組33.3％，客觀反應率為200mg組0％／600mg組41.7％。安全性方面，有10%以上的患者被確認出現等級3以上的副作用，發生率為貧血、中性粒細胞減少、血小板減少症及發熱中性粒細胞減少症25%、淋巴球減少症17%、敗血病及白血病增加13%。
根據KOMET-001試驗的結果，Harry P. Erba等人表示：第1a期臨床試驗向複發或難治性急性骨髓性白血病患者使用Ziftomenib(KO-539），副作用可控且具有良好的抗腫瘤效果，第1b期臨床試驗向有KMT2A基因變異及NPM1基因變異的複發或難治性急性骨髓性白血病患者使用該藥物，臨床顯示出有效的抗腫瘤效果。
