2020年8月27日、Lori J. Wirth在醫學雜誌『The New England Journal of Medicine』發表了『RET基因變異的甲狀腺癌患者，使用RET抑制劑Selpercatinib（LOXO-252），在LIBRETTO-001第1/2期臨床試驗的有效性及安全性檢驗結果。』
本次第1/2期臨床試驗是向曾有佳瑞莎及癌必定治療經歷且RET基因變異的甲狀腺髓質癌患者（N＝55人）、沒有治療經歷且RET基因變異的甲狀腺髓質癌患者（N＝88人）、曾有治療經歷且RET融合基因變異的甲狀腺癌患者（N＝19人），使用Selpercatinib單劑療法，主要評價項目為客觀反應率，次要評價項目為無惡化生存期間。
實施本試驗的主因是目前已經確認約有70%的甲狀腺髓質癌患者會有RET基因變異，而RET融合基因變異在其他的甲狀腺癌中很少見，RET抑制劑在患有RET基因變異的甲狀腺癌患者中的有用性尚不清楚，因此在本次試驗中為檢驗RET抑制劑Selpercatinib的有用性而開始本次試驗。
本次試驗的結果，主要評價項目客觀反應率如下：曾有治療經歷且RET基因變異的甲狀腺髓質癌患者組69％、未曾有治療經歷且RET基因變異的甲狀腺髓質癌患者組73％、曾有治療經歷且RET融合基因變異的甲狀腺癌組79％。
次要評價項目1年無惡化生存率分別為：曾有治療經歷且RET基因變異的甲狀腺髓質癌患者組82％、未曾有治療經歷且RET基因變異的甲狀腺髓質癌患者組92％、曾有治療經歷且RET融合基因變異的甲狀腺癌組64％。
在安全性方面，從大多數的患者身上確認到的等級3副作用有高血壓、ALT增加11%、ART增加9％、低血鈉症8％及腹瀉6％，因副作用而中止治療的有2％。
根據LIBRETTO-001臨床試驗的結果，Lori J. Wirth對此發表了以下結論：RET基因變異的甲狀腺癌患者，使用RET抑制劑Selpercatinib單劑療法，除了有良好的抗腫瘤效果之外，等級較高的副作用發生率低且患者對副作用的忍受性也沒有問題。
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